ЦЕНА И ПРОЦЕДУРЕ ГЛАВНА КОЧНИЦА Нове генске терапије за ХЕМОФИЛИЈУ теку успорено, научници ИСПИТУЈУ ОПЦИЈЕ

Експерименталне опције разматране на састанку у Сан Дијегу укључују персонализоване третмане и генетске терапије следеће генерације, од којих се многе још налазе у најранијим фазама тестирања, преноси Ројтерс.

Људи са хемофилијом имају грешку у гену који регулише производњу протеина који се називају фактори згрушавања, због чега може доћи до спонтаног крварења, али и до озбиљног крварења после повреде или операције.

Пошто се ген преноси на X хромозому, хемофилија је готово у потпуности мушка болест.

Две врсте генских терапије за хемофилију одобрене су у САД од почетка године, али је њихова цена од 3,5 милиона долара за ЦСЛ-ов Хемгеникс којим се третира хемофилија Б, односно 2,9 милиона долара за БиоМаринов Роктавиан којим се третира чешћи облик хемофилије А, превисока.

Међутим, др Маргарет Рагни, професор на Универзитету у Питсбургу одељења за хематологију и онкологију истиче да ништа није савршено са генском терапијом, рекавши да многи пацијенти нису најбољи кандидати за ту врсту лечења због њихових основних стања као што су болест јетре, ХИВ инфекција или гојазност.

Такође, истиче Рагни, додатни проблем представљају и трајност заменског гена и ризик од дугорочних нуспојава генске терапије.

С друге стране, главни медицински и научни службеник Националне фондације за поремећаје крварења, др Мајкл Рехт, истиче да генска терапије може бити "трансформативна" за правог пацијента, али да су велики медицински системи блокирани трошковима и логистиком такве врсте лечења.

БиоМарин је одбио да коментарише комерцијалну употребу Роктавиана у САД, али је саопштио  да су многи центри за лечење хемофилије започели припрему локација.

Први комерцијални пацијент лечен је Хемгеникомом у јуну, а ЦСЛ је одбио да коментарише његову досадашњу употребу, истичући да ће до јуна следеће године око 50 пацијената широм света примити генску терапију.

И Хемгеник и Роктавиан испоручују заменске гене помоћу инфузија модификованог вируса у јетру, после чега пацијенти развијају антитела на њега, и због тога постају неподобни за све будуће генске терапије које користе исти систем испоруке.

Подаци о Хемгенику представљени на АСХ-у показали су да после три године, 51 од 54 учесника испитивања нема потребе за редовним инфузијама заменског фактора, иако је за девет њих био потребан третман због проблема са ензимима јетре.

Резултати испитивања Роктавиана показали су да су после три године, 46 од 134 пацијента имали нивое фактора VIII унутар опсега који се класификује као умерена или тешка болест, а њих осам је наставило са другим третманима.

Тренутно, најчешће коришћени третман за хемофилију А је Рошеово антитело Хемлибра, које је у САД одобрено пре шест година, а даје се у виду недељне ињекције, и за разлику од генских терапија, које су одобрене само за употребу код одраслих, може се давати свим узрастима, укључујући и бебама.

Фајзер и Роше такође развијају генске терапије за хемофилију.

Фајзер је у понедељак саопштио да тражи одобрење САД за његово експериментално антитело марстацимаб после успешних резултата из треће фазе клиничких испитивања.

Извори Ројтерса кажу да заједница хемофилије оклева да прихвати генску терапију делом зато што је 1970-их и 1980-их година хиљаде пацијената заражено хепатитисом Ц или ХИВ-ом од дониране крви.

Велики напредак уследио је почетком 1990-их, када су помоћу биоинжењеринга фактори згрушавања zamеnnjеni оним добијеним из крвне плазме, а пре око 10 година развијене су дуготрајне замене фактора згрушавања, којима је значајно смањен број инфузија потребних за превенцију крварења.