Obezbeđeni lekovi za tri retke bolesti

- Komisija Republičkog fonda za zdravstveno osiguranje (RFZO) donela je odluku da se u skladu sa raspoloživim finansijskim sredstvima opredeljenim iz budžeta Republike Srbije, iz fonda za lečenje retkih bolesti, najpre omogući lečenje sedmoro dece obolele od MPS4, dok će se u narednom periodu razmotriti i odobravanje lečenja za sve ostale pacijente za koje je RFZO-u dostavljena medicinska dokumentacija iz zdravstvenih ustanova u kojima se leče ova osigurana lica. Završena je procedura nabavke leka za lečenje pacijenata za koje je Komisija RFZO odobrila uvođenje leka, o čemu su obaveštene zdravstvene ustanove u kojima se leče ovi pacijenti. Određenim ustanovama koje su trebovale lek, lek je već isporučen i dostupan je pacijentima - saopštilo je Ministarstvo.

Pored toga, odobreno je i lečenje prve grupe od 11 dece obolele od spinalne mišićne atrofije. Procedura nabavke ovog leka je okončana i očekuje se da krajem sledeće nedelje lek bude dostupan zdravstvenim ustanovama i pacijentima.

- Takođe, po prvi put Komisija RFZO odobrila je i lečenje prve grupe pacijenata obolelih od arterijske plućne hipertenzije za koje je RFZO-u dostavljena medicinska dokumetacija iz nadležnih zdravstvenih ustanova - kažu u Ministarstvu.

Lečenje retkih bolesti je doživotno i više desetina puta skuplje od lečenja drugih osiguranih lica. Ministarstvo zdravlja je, u poslednjih nekoliko godina, u pogledu položaja obolelih od retkih bolesti učinilo značajne iskorake. Prošle, 2017. godine za lečenje retkih bolesti izdvojeno je oko 1,1 milijardi dinara, da bi ove, 2018. godine za lečenje retkih bolesti bilo izdvojeno više od 1,5 milijardi dinara. Za retke bolesti novac iz buyeta Republike Srbije prvi put je izdvojen 2012. godine, u iznosu od 130 miliona dinara.

Spinalna mišićna atrofija (SMA) vodeći je genetski uzrok smrti dece, a nastaje zbog autosomno recesivnih mutacija. Javlja se kod 1 od 6.000 dece. Oko 50 posto dece s težim oblikom spinalne mišićne atrofije umire pre druge godine života. Prepoznatljiva su 4 tipa (oblika) bolesti, a smatra se da je tip 1 spinalne mišićne atrofije najteži. Većina slučajeva otkrije se u najranijem dobu, kada se kod deteta javljaju teškoće prilikom jela, gutanja i disanja. Često deca sa spinalnom mišićnom atrofijom ne plaču prilikom rođenja. U Srbiji od spinalne mišićne atrofije boluje 60 osoba.

Pored toga, dijagnostika retkih bolesti kao i upućivanje u inostranstvo, na lečenje ovih pacijenata o trošku države, funkcionišu sistemski, a kontinuirano se uvode novi, inovativni lekovi na liste RFZO-a, od kojih su mnogi namenjeni lečenju retkih bolesti.

Plućna arterijska hipertenzija je brzo progresivna i fatalna bolest sa incidencom od oko 3 slučaja na milion stanovnika, dok je incidenca plućne hipertenzije kao posledice bolesti levog srca prisutna kod čak 60—70 posto ovih bolesnika. Često se ne dijagnostikuje na vreme jer se njeni rani simptomi mogu pomešati sa simptomima drugih kardio-respiratornih stanja. Obično je dugačak razmak između vremena kada je pacijent prvi put posetio lekara opšte prakse i vremena kada ih je dobio specijalističku negu u bolnici. Prosečno vreme odlaganja je 2,5 godina.

Mukopolisaharidoza tip 4 (Morkio sindrom) jedan je od sedam tipova mukopolisaharidoza. One su nasledne, progresivne bolesti, a prvi znaci primećuju se između 2. i 3. godine života. Inteligencija je normalna. Rast je mali zbog kratkog trupa, toraks je teško deformisan, grudna kost je isturena, postoji deformacija kolenog zgloba, a zglobovi su labavi. Dužina života zavisi od stepena deformiteta kičmenog stuba i kompresije kičmene moždine. Smrt nastupa između 20. i 40. godine.

LJ. P.