OBNOVLJEN SLUH GENSKOM TERAPIJOM: Veliki uspeh britanskih naučnika
Britanskoj 18-mesečnoj devojčici Opal Sendi obnovljen je sluh nakon što je postala prva osoba na svetu koja je učestvovala u pionirskom ispitivanju genske terapije, za koju lekari kažu da označava novu eru u lečenju osoba koje ne čuju.
Sendi je rođena sa slušnom neuropatijom, stanjem koje ometa nervne impulse koji putuju od unutrašnjeg uha do mozga i može biti uzrokovano neispravnim genom, preneo je Gardijan.
Ali nakon što je primila infuziju koja je sadržala radnu kopiju gena tokom revolucionarne operacije koja je trajala samo 16 minuta, 18-mesečna devojčica može da čuje skoro savršeno i uživa u igri sa bubnjevima.
Devojčica iz Oksfordšira lečena je u bolnici Adenbruk, koja je deo fondacije britanskog nacionalnog zdravstvenog sistema univerzitetske bolnice u Kembridžu.
Još dece koja imaju problema da čuju iz Velike Britanije, Španije i SAD prijavljeno je za postupak i biće podvrgnuti intervenciji u narednih pet godina.
Profesor Manohar Bens, ORL hirurg i glavni istraživač procedure, rekao je da su početni rezultati bolji nego što se nadao i očekivao i da bi mogli da izleče pacijente koji ne čuju zbog slušne neuropatije.
- Imamo rezultate (Opal) koji su veoma spektakularni, tako blizu normalnog obnavljanja sluha. Tako da se nadamo da bi to mogao biti potencijalni lek - istakao je on. Slušna neuropatija može da bude uzrokovana greškom u OTOF genu, koji stvara protein koji se zove otoferlin. Ovo omogućava ćelijama u uhu da komuniciraju sa slušnim nervom. Da bi se prevazišao problem, nova terapija biotehnološke firme Regeneron šalje radnu kopiju gena u uho. Još jedno dete je nedavno bilo podvrgnuto tretmanu genske terapije u univerzitetskim bolnicama u Kembridžu, sa pozitivnim rezultatom.
