LEPE VESTI Kompanija Novartis istakla pozitivne podatke o genskoj terapiji za lečenje SMA

Ovim podacima ponovo je istaknuta efikasnost te genske terapije s jednom dozom kod pacijenata sa SMA, preneo je Rojters.

Britanska agencija navodi da je rezultatima SMART studije nadograđeno ono što je poznato o upotrebi Zolgensme kod pacijenata od 1,5 do 9,1 godina, koji više pate od dece lečene u kliničkim ispitivanjima u ranijoj dobi.

U studiji se navodi da su, u skoro svim slučajevima, motoričke sposobnosti lečenih pacijenata održane ili čak poboljšane nakon 52 nedelje.

Mnogi od ovih pacijenata promenili su terapiju, nakon što su prethodno bili lečeni drugim agensom.